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我校细胞治疗药物产业学院与徐医附院血液科合作在多发性骨髓瘤药物研发上取得进展

发布时间:2024年04月22日
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4月20日,我校细胞治疗药物产业学院郑骏年、施明团队与徐医附院血液科徐开林、曹江团队合作,在国际知名期刊 Nature Communications (中科院1区top)发表了题为“Bispecific CAR T-cell therapy targeting BCMA and CD19 in relapsed/refractory multiple myeloma: a phase I/II trial”的研究成果,即自主研发了双特异性CAR-T细胞并在多发性骨髓瘤的临床治疗上获得良好疗效。施明教授为论文第一作者,徐开林、郑骏年、曹江教授为论文共同通讯作者。

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是一种骨髓的浆细胞恶性克隆性增殖引起的肿瘤,其发病率位居血液系统恶性肿瘤第二位。施明教授介绍,CAR-T研发团队针对MM的疾病特征,设计了靶向CD19和BCMA的双特异性CAR-T。通过大量的体内外实验,团队对设计进行了反复的优化与调整,保障了其高度的特异性与有效性。

基于扎实的临床前研究结果,徐医附院血液科与我校细胞治疗药物产业学院共同发起了BCMA/CD19双特异CAR-T治疗复发难治MM的临床研究。曹江教授介绍,自2020年6月起,团队共招募了62名患者,最终有50例患者接受了CAR-T治疗。患者为II期或III期的高危MM患者,且经蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物等多线治疗无效或复发。其中,68%的患者具有高危细胞遗传学特征,40%的患者曾接受过自体造血干细胞移植,10%的患者曾接受过BCMA、CD19或GPRC5D单靶点CAR-T细胞治疗。在本项研究中,双特异性CAR-T展现了良好的疗效:客观缓解率为92%,完全缓解率达62%,中位无进展生存期为19.7个月,1年总生存率为85%。

徐开林教授介绍,标准疗法治疗失败的MM是临床上的棘手问题,本项研究证明了BCMA/CD19双特异性CAR-T细胞是一种可行、安全、有效的策略,为晚期复发难治性MM患者提供了新选择。

郑骏年教授介绍,徐州医科大学细胞治疗药物产业学院较早在CAR-T细胞治疗药物领域开展布局,2012年获批首个CAR-T发明专利,2017年开展BCMA CAR-T和CD19 CAR-T联合治疗MM的临床研究,研究结果先后发表于J Clin Oncol、Lancet Haematol、Blood等学术期刊。在此基础上,团队研发了针对BCMA/CD19的双特异性CAR-T细胞,在保障产品疗效的同时降低治疗成本,为进一步推进该成果的产业化奠定了坚实基础。